专家呼吁：“三部委15条” ，推动干细胞治疗临床应用政策落地加快！

记者：根据“三部委15条”规定，从事细胞和基因治疗企业要开展业务，首先要经卫生健康部门备案。据您所知，这个备案难度大吗？目前南沙可以提供这方面的备案吗？

高立：“三部委15条”的第九条“准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用”，这是国家赋予广州南沙放宽市场准入和监管体制改革的重要政策，就是要打破原有的市场准入和监管体制，先立后破，在南沙试点构建“准入+监管”的闭环管理体系创新。

我认为，只要企业的再生细胞来源符合国家要求、其实验室又满足ＧＭＰ生产标准，也符合临床应用型细胞质量检测管理体系的各项规定，人源性细胞生产制备企业均可以在卫生健康管理部门的指导下，只要能通过干细胞临床应用专家的审查论证，卫生健康管理部门就应该给予备案，备案的企业才有细胞治疗服务的资格，也才能体现对“三部委15条”政策的贯策落实。

记者：根据规定，获得备案后的细胞和基因治疗企业，需要依托医疗机构才能开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。作为专业人士，请问限制类细胞移植治疗包含干细胞吗？在开展细胞类治疗业务中，企业必须要依托医疗机构来开展，那么在这个业务当中，企业与医疗机构各自承担什么样的责权利呢？南沙目前有相应的配套政策细则吗？

高立：限制类细胞移植治疗是指造血干细胞移植技术，不包括造血干细胞之外的自体或异体干细胞治疗技术。适用于应用异基因造血干细胞移植技术治疗血液系统疾病，其造血干细胞来源包括血缘（HLA全相合或者单倍型相合）和非血缘供者的骨髓、外周血或者脐带血。除有资质的医疗机构外，目前干细胞临床应用研究机构均不能开展此类临床技术。

我希望三部委15条出台后，卫健管理部门可依规定尽快启动制定相应的备案配套政策。以前，国家对干细胞临床应用有不少限制，有很多特殊病人希望得到细胞治疗，但苦于无政策，只好私下找机构治疗。现在既然有了新政，卫健部门就应该将管理理念更新，实现职能转变，贯彻落实发展新要求。

记者：根据“三部委支持南沙15条”第九条规定，允许符合条件的港澳企业利用境内人类遗传资源开展人体干细胞、基因诊断与治疗之外的医学研究。这个“之外”言下之意港澳企业在南沙是不能直接开展干细胞与基因诊断研究的吗？与前款“准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用”是否相冲突？因为前款的备案条件并没有企业类型的限制，您怎么理解的？

高立：科学技术部令（第21号）《人类遗传资源管理条例实施细则》规定：境外组织、个人设立或者实际控制的机构以及境外个人不得在我国境内采集、保藏我国人类遗传资源，不得向境外提供我国人类遗传资源。在第十二条对境外组织、个人设立或者实际控制的机构进行了规定。

所以，我认为只要符合规定的境外组织也是可以在南沙参与开展干细胞与基因诊断研究的。与“准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用”并不冲突。

记者：目前国内如上海、深圳、海南等地均试点了细胞治疗业务，试点中产生了哪些可以复制的经验？南沙要借鉴好这些成功经验，还需要哪些准备与调整？

高立：从政策制定层面上看，国内其他城市开展细胞临床应用研究的政策都是当地政府制定的，而南沙的政策是国家制定的；从政策的法律效果上看，其他城市的政策多集中体现在支持开展临床应用研究或成果转化方面，而＂南沙政策是“准许”和“临床应用”，一步到位。在政策鼓励支持下，已经有不少头部细胞研究公司和细胞临床治疗机构聚集在这些城市，技术和资本虹吸到这些地区。南沙无论从政策、地理位置、还是高端医疗机构的集中度来看，都具有绝对的优势，政府要发挥好政策优势和区位优势，尽快出台相关配套政策，吸引国内外更多高端生命科学领域人才和技术来南沙集聚，共同做大做强南沙的细胞产业。

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利用促进会汇聚高端人才和高端产业精英、产业金融的优势，组织承办国内外大型生命科学产业高端会议，加强成果转化应用，为企业融资、技术成果转化、组织专家论证提供支持服务，协助企业创新发展，为企业排忧解难。同时，依托促进会，由政府牵头成立南沙生命科学领域的专家智库，为政府对生命科学领域政策制定以及重大技术和项目的引进进行论证以提供专业支持意见。